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【速搜资讯】先天性失明也能逆转:一针可恢复视力一年以上

科技信息 admin 8个月前 (04-02) 116次浏览 已收录 0个评论

据外媒报道,美国宾夕法尼亚大学医学院发表在《自然-医学》上的一项新研究介绍了一种治疗先天性黑蒙症(LCA)的疗法,只需要一针即可使患者视力恢复1年以上。

先天性黑蒙症是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变,出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致婴幼儿先天性盲,属常染色体隐性遗传性疾病。

研究人员表示,先天性黑蒙症会对幼儿视力造成严重损害甚至失明,该疾病属常染色体隐性遗传性疾病,而CEP290基因突变是该病患者中较为常见的相关基因之一,而该疗法就是针对CEP290基因突变引起的疾病。

在该研究中的一项国际临床试验中,受试者接受了一种叫做sepofarsen的反义寡核苷酸(AON)的眼内注射。其工作原理是通过增加眼睛光感受器中正常的CEP290蛋白水平,从而改善白天视力条件下的视网膜功能。

受试者在治疗前,视力下降,视野小,对光不敏感。而在只接受了一次注射的情况下,在随后15个月的时间里,通过对视觉功能和视网膜结构的十几次测量显示,治疗的生物学效应得到了很大的改善。

研究人员指出,一般情况下该治疗需要每个季度注射一次,而这是唯一一次单次注射后进行了长达15个月的临床试验,视力改善的持久性令人惊讶,并为治疗其他睫状体病提供了新方向。

睫状体病是由纤毛功能缺陷引起的一大类疾病,纤毛是一种微小的、线状的结构,覆盖着人体内大多数细胞的表面,由于它们是某个染色体或基因的某些异常或突变的结果,这也意味着它们可以代代相传。

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本文转自:快科技|http://news.mydrivers.com


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